Forskning visar lovande resultat för en ny terapi som riktar sig mot Hunters sjukdom, en sällsynt genetisk sjukdom som också kallas mukopolysackaridos typ 2. I en aktuell studie framkommer det att en hjärnpenetrerande enzymbehandling har potential att stabilisera den adaptiva förmågan hos drabbade pojkar.
Hunters sjukdom orsakas av en brist på ett specifikt enzym som är avgörande för nedbrytningen av komplexa sockerarter i kroppen. Denna brist leder till en ansamling av dessa sockerarter, vilket skadar celler och vävnader och kan resultera i allvarliga neurologiska och fysiska symptom.
I den nya studien undersöktes effekterna av den innovativa enzymbehandlingen på en grupp pojkar med diagnosen Hunters sjukdom. Resultaten pekar på att behandlingen kan bidra till att bevara och stabilisera deras kognitiva och motoriska funktioner över tid.
Forskningen ger hopp om att denna typ av behandling kan förbättra livskvaliteten för de drabbade, och för forskare är detta ett viktigt steg framåt i kampen mot sällsynta sjukdomar. Ytterligare studier krävs för att bekräfta resultaten och undersöka långsiktiga effekter av terapin.
